Es inquietante saber que se tiene la capacidad para tratar al genoma de un ser humano como si fuera un texto escrito por un escritor principiante: quitarle pedazos, borrar uno o dos genes o cambiarlos de lugar para darle a ella los matices de nuestros pareceres, ambiciones y locuras. Esa larga secuencia de información biológica que forman la base de nuestro ser, está ahora sucumbiendo a la inventiva y perseverancia de la ciencia y, con ello, se está abriendo posibilidades inimaginadas.
La edición genética es ahora una realidad que, como toda tecnología, se acomoda cada vez más al saber y las destrezas de la gente. Esto es algo que estremece o quizás fascina realmente, no sé si por el terror que provoca imaginar sus posibilidad o por las promesas que lleva a la ciencia médica en su lucha contra enfermedades que, hasta ahora, son tenidas como incurables.
La tecnología de edición genética se inició en 1987 con el desarrollo del sistema CRISPR-Cas9 luego del descubrimiento de bacterias que eran capaces de defenderse de las infecciones virales. Se observó que estas tenían enzimas capaces de distinguir entre el material genético de la bacteria y el del virus; luego de hacer esta distinción, destruyen al material genético del virus.
Así, el sistema CRISPR-Cas9, llegó con mensaje que revolucionó la genómica. Sin embargo, su función biológica natural fue descrita inicialmente entre 2010 y 2011, y su aplicación para la edición del genoma de los mamíferos fue realizada en 2013, por los científicos Feng Zhang y George Church quienes habían trabajado por separado.
Ahora, en una investigación reciente en la que participó Feng Zhang, se ha identificado un sistema CRISPR diferente que tiene el potencial para hacer mucho más simple y preciso la ingeniería del genoma. En este estudio se observaron y describieron las características biológicas inesperadas de este y se demostró que puede ser diseñado para editar los genomas de las células humanas. Según los investigadores, tiene un gran potencial para lograr avances notables en la ingeniería genética, es decir, el sistema CPF1, como se denomina, representa una nueva generación de la tecnología de edición del genoma."
Los científicos, durante su trabajo, estudiaron cientos de sistemas de CRISPR en diferentes tipos de bacterias con el propósito de identificar enzimas con propiedades útiles para diseñarse y ser usadas en las células humanas. Se encontró que las enzimas CPF1 de especies bacterianas (Acidaminococcus y Lachnospiraceae), eran las que prometían grandes ventajas, puesto que, con ellas se podían apuntar a una posición determinada del genoma en células humanas; una enorme posibilidad para avanzar en la investigación y en la salud humana, pero también brinda oportunidades a las empresas y la propiedad intelectual.
Estas propiedades inesperadas de CPF1 y su la capacidad de edición más precisa que trae abren la puerta a todo tipo de aplicaciones, incluso en la investigación del cáncer, informaron los científicos.
Por su parte, Zhang, del Instituto Broad y el MIT, señalaron que planean compartir el sistema CPF1 ampliamente. Al igual que con las herramientas Cas9 anteriores, los científicos harán que esta tecnología sea de libre acceso para la investigación académica a través de la página del laboratorio, desde donde ya ha compartido reactivos Cas9 más de 23.000 veces con investigadores de todo el mundo.
El laboratorio de Zhang también ofrece herramientas en línea gratuitas y recursos para los investigadores a través de su página web, http://www.genome-engineering.org.